Maladie de Morquio : un médicament approuvéadmin20140716

Le Regroupement Québécois des maladies orphelines (RQMO) salue l’approbation de VIMIZIMMD (elosulfase alfa) récemment annoncée par Santé Canada pour le premier et seul traitement pharmacologique offert aux patients atteints de la maladie de Morquio de type A.

Ce traitement salutaire cible la cause sous-jacente de la maladie, et non ses symptômes. Devant cette première option thérapeutique qui a démontré une réduction de la progression de la maladie et une nette amélioration de la qualité de vie des patients dans les essais cliniques, les familles de la Communauté Morquio du Québec demandent l’accès urgent et rapide au médicament VIMIZIMMD.

Petite taille

Le syndrome de Morquio de type A est une maladie génétique rare qui se traduit par une petite taille et des anomalies articulaires chez les personnes atteintes. Il se manifeste habituellement durant les premières années de vie.

Le printemps dernier, Le Placoteux a publié un reportage concernant Loïk, 8 ans, et Louka, 5 ans, de Kamouraska, tous deux atteints du syndrome de Morquio. Leurs parents, Pierre Bouchard et Annick Levasseur, avaient alors accepté de parler de leur réalité afin d’informer les gens sur cette maladie dégénérative, rare et méconnue.